新药研发突破:从实验室到临床的跨越
在罕见病领域,基因疗法的应用也取得了显著成果。修复或替换患者的缺陷基因,基因疗法能够从根本上治愈某些遗传性疾病。例如,针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,已在多个国家获得批准,并显著改善了患者的生存状况。
2025-05-03 14:49:50
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